Innovating the treatment of inherited bleeding disorders by pharmacokineticand pharmacodynamic-guided dosing
- Universiteit Universiteit van Amsterdam
- Promovendus Laura Harriette Bukkems
- Promoters Prof. Dr. R.A.A. Mathot
- Co-Promoters Dr. M.H. Cnossen
- Jaar 2023
Normaliter worden stollingsfactoren voor de behandeling van hemofilie en von Willebrand ziekte (VWD) gedoseerd op lichaamsgewicht, wat leidt tot zowel te hoge als te lage spiegels. Een verbeterde doseringsstrategie is het aanpassen van de dosering op basis van de individuele farmacokinetische (PK) parameters, zogenoemd PK-gestuurd doseren. Een prospectieve studie toont aan dat PK-gestuurd doseren voor de profylactische behandeling van hemofilie betrouwbaar en haalbaar kan worden geïmplementeerde in de praktijk. Daarnaast zijn de eerste stappen gezet om stollingsfactoren te doseren op basis van PK en farmacodynamische parameters, wat kan leiden tot een verdere verbetering in personalisatie van de dosering voor personen met hemofilie. Voor de behandeling van VWD werd PK-gestuurd doseren nog niet toegepast in de praktijk. Dit onderzoek presenteert een van de eerste populatie PK modellen voor VWD. Deze statische modellen laten zien dat er grote individuele verschillen zijn in de PK van personen met VWD waardoor PK-gestuurd doseren ook nuttig zou kunnen zijn voor het doseren van stollingsfactor voor personen met VWD